Kalydeco (iwakaftor) określany jako potencjalizator białka CFTR, jest pierwszym dopuszczonym do obrotu lekiem na mukowiscydozę działającym przyczynowo i zwiększającym aktywność niesprawnych kanałów transbłonowych u chorych z mutacją G551D lub 8 innymi typami mutacji bramkujących, takimi jak: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P i G1349D na co najmniej jednym allelu genu CFTR. Badania wykazują, że Kalydeco skutecznie poprawia czynność płuc oraz zmniejsza częstość i czas trwania zaostrzeń choroby oskrzelowo-płucnej a także wpływa na stężenie chlorków w pocie, masę ciała i wzrost oraz parametry funkcjonowania trzustki. W każdym randomizowanym, podwójnie zaślepionym badaniu klinicznym z użyciem Kalydeco wykazano wzrost o co najmniej 10 punktów procentowych wartości FEV1 oraz utrzymanie funkcji płuc w okresie obserwacji. W praktyce klinicznej pacjenci z mukowiscydozą nie mieli dotąd możliwości uzyskania takiej poprawy w zakresie parametrów funkcji płuc przy zastosowaniu najlepszej dostępnej terapii podtrzymującej i przy optymalnej opiece nad pacjentem.
Kalydeco z dniem 1.11.2020 r. został wpisany na listę refundacyjną i jest dostępny w ramach programu lekowego. Jest to olbrzymi przełom w leczeniu mukowiscydozy, jednak należy pamiętać, że w Polsce tylko ok 10 chorych (0.4% populacji chorych) posiada mutacja kwalifikujące się do włączenia terapii. Dla większości pacjentów z mukowiscydozą dedykowany jest lek Kaftrio, o którego refundację zabiegamy.
vacaftor jest obecnie finansowany ze środków publicznych w ponad 40 krajach na całym świecie, w tym refundowany w ponad 24 krajach (takich jak Austria, Belgia, Czechy, Dania, Anglia, Francja, Niemcy, Szkocja, Irlandia, Walia, Irlandia Północna, Włochy, Luksemburg, Holandia, Polska, Portugalia, Rumunia, Słowenia, Szwajcaria, Hiszpania), podczas gdy w niektórych krajach (takich jak Bułgaria, Grecja, Szwecja, Norwegia) jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
źródło: PTWM