Mukowiscydoza to choroba śmiertelna, na którą jeszcze do niedawna nie było skutecznego leku. Jednak gdy w 2015 roku pierwszy modulator CFTR uzyskał licencję uwierzyliśmy, że nadeszła szansa na dłuższe i lepsze życie dla chorych na mukowiscydozę. Podjęliśmy walkę o dostęp do leków ratujących życie! Do tej pory leczenie mukowiscydozy ukierunkowane było na łagodzenie objawów, modulatory pomagają skutecznie działać białku CFTR a tym samym dają szansę na normalne życie.
W listopadzie nastąpił przełom! Na listę refundacyjną trafił pierwszy modulator – Kalydeco. Jest on dedykowany niewielkiej grupie pacjentów, jednak jego refundacja dała nam nadzieję, na to, że i pozostali chorzy otrzymają szansę na życie.
Z zaangażowaniem i zapałem rozpoczęliśmy starania o refundację pozostałych modulatorów. 29.01.2021 r. firma Vertex złożyła wniosek refundacyjny dotyczący refundacji Sykmkevi i Kaftrio, a my z nowym zapałem przystępujemy do działania.