Orkambi (lumakaftor i iwakaftor.) jest lekiem stosowanym w leczeniu mukowiscydozy u pacjentów w wieku od 2 lat, z mutacją F508del.
W badaniu z udziałem pacjentów z mukowiscydozą w wieku 12 lat i starszych po 24 tygodniach zaobserwowano wzrost wartości należnej FEV1, która jest miarą prawidłowego funkcjonowania płuc śednio o 2,41% – w pierwszym badaniu i 2,65% w drugim, ograniczało także liczbę zaostrzeń objawów wymagających przyjęcia do szpitala lub leczenia antybiotykami.
W badaniu z udziałem dzieci w wieku od 6 do 11 lat głównym kryterium oceny skuteczności było obniżenie wskaźnika klirensu płucnego (LCI2,5), który świadczy o lepszej wentylacji płuc. Po 24 tygodniach leczenia u pacjentów otrzymujących lek Orkambi odnotowano obniżenie wskaźnika LCI2,5 o 1,01, w porównaniu z jego wzrostem o 0,08 u pacjentów otrzymujących placebo.
Kolejne badanie objęło 60 dzieci w wieku od 2 do 5 lat z mukowiscydozą. W grupie tej nastąpiła poprawa w zakresie aktywności białka CFTR mierzonej obniżeniem stężenia chlorków jonowych w pocie po 24 tygodniach leczenia. U pacjentów z mukowiscydozą stężenie chlorków jonowych w pocie jest wysokie, co wynika z nieprawidłowego działania CFTR. Po przerwaniu leczenia lekiem Orkambi stężenie chlorków jonowych ponownie wzrosło. Odnotowano także poprawę wzrostu u dzieci (mierzoną wskaźnikiem BMI, masą ciała i wzrostem).
Produkt leczniczy stanowiący połączenie Ivacaftoru i Lumacaftoru jest obecnie finansowany ze środków publicznych w ponad 32 krajach na całym świecie, w tym refundowany w ponad 22 krajach (takich jak Austria, Czechy, Dania, Anglia, Francja, Niemcy, Irlandia, Włochy, Luksemburg, Holandia Irlandia Północna, Portugalia, Szkocja, Słowacja, Słowenia, Hiszpania, Szwecja, Szwajcaria, Walia), natomiast w niektórych krajach (takich jak Grecja, Islandia, Norwegia, Cypr, Węgry) jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
źródło: PTWM