Kaftrio (nazwa handlowa Trikafta w Stanach Zjednoczonych) jest najnowszym i osiągającym najwyższą skuteczność produktem firmy Vertex. Jest to potrójna kombinacja iwakaftoru i tezakaftoru z nową cząsteczką – elexakaftorem, która podobnie jak tezakaftor zwiększa ilość kanałów jonowych CFTR na powierzchni nabłonka oddechowego, celuje w mutacje, któe ma około 90% populacji chorych na mukowiscydozę. Lek ten został zarejestrowany od 12. roku życia w leczeniu chorych z przynajmniej jedną mutacją F508del.
W pierwszym badaniu z udziałem 403 pacjentów wykazano poprawę FEV1 o 14,3% w stosunku do grupy przyjmującej placebo. Po 24 tygodniach leczenia częstość zaostrzeń oskrzelowo-płucnych spadła aż o 63% a częstość hospitalizacja aż o 71%. Pozytywny efekt kliniczny potwierdza obniżenie chlorków w pocie o średnio 41,8 mmol/l. Również poprawie uległa masa ciała (wzrost BMI o 1 kg/m2 ) oraz jakość życia, co podkreślają sami pacjenci.
Produkt leczniczy stanowiący połączenie Ivacaftoru, Tezacaftoru i Elexacaftoru jest obecnie refundowany w 12 krajach na całym świecie, w tym w Niemczech, Anglii, Szkocji, Irlandii Północnej, Walii, Irlandii, Słowenii, Szwajcarii i Danii, podczas gdy w niektórych krajach (takich jak Bułgaria i Austria) jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.
źródło: PTWM
źródło: “Co nowego w leczeniu mukowiscydozy?” Łukasz Wożniacki, Dorota Sands “Mukowiscydoza” nr 58/2020