Symdeko/Symkevi

Symdeko został zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych w  2018 r. Obecnie lek ten jest przeznaczony dla chorych od 6. roku życia u  homozygot F508del (2 te same mutacje) lub pacjentów z co najmniej jedną mutacją, która odpowiada na działanie tezakaftoru (iwakaftoru) w  badaniach laboratoryjnych i  (lub) klinicznych. W tym leku każda z cząsteczek ma inne działanie – tezakaftor sprawia, że na powierzchni komórki pojawia się więcej kanałów jonowych, z kolei iwakaftor wydłuża czas ich działania.

W  badaniu klinicznym z  udziałem 504 pacjentów z mutacją F508del w obu allelach (homozygoty) trwającym 24 tygodnie zaobserwowano poprawę wyniku spirometrii (FEV1 ) ok. 3%, podczas gdy w  grupie placebo funkcja płuc obniżyła się o 1%. Przy czym warto podkreślić, że poprawa FEV1 nastąpiła szybko, bo w ciągu 15 dni od rozpoczęcia leczenia i  utrzymywała się przez następne tygodnie przyjmowania leku. Jednocześnie odnotowano spadek częstości zaostrzeń oskrzelowo-płucnych o 35% oraz poprawę stanu odżywienia (wzrost BMI o 0,06 kg/m2 ). W  badaniu w  młodszej grupie wiekowej (6–11 lat) obserwowano obniżenie chlorków w pocie o 14,5 mmol/l oraz stabilizację funkcji płuc mierzoną spirometrią (FEV1 +0,9%) Tolerancja leku u dzieci była dobra.

Badanie prowadzono również u  chorych z  jedną mutacją F508del oraz inną drugą mutacją. W tej grupie chorych zmiana FEV1 wahała się od –1,0 do 10,1%.

Produkt leczniczy stanowiący połączenie Ivacaftoru i Tezacaftoru jest obecnie finansowany ze środków publicznych w ponad 19 krajach na całym świecie, w tym refundowany w ponad 17 krajach (takich jak Austria, Czechy, Dania, Anglia, Niemcy, Irlandia, Luksemburg, Holandia, Północna Irlandia, Szkocja, Hiszpania, Walia, Szwajcaria), natomiast w niektórych krajach (takich jak Bułgaria, Włochy i Norwegia) jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.

źródło: PTWM
źródło: “Co nowego w leczeniu mukowiscydozy?” Łukasz Woźniacki, Dorota Sands “Mukowiscydoza” nr 58/2020